Le CHU de Nantes vient d’administrer, pour la première fois en Europe hors essai clinique, un traitement d’un nouveau genre contre l’hémophilie B : Hemgenix. Cette thérapie génique révolutionnaire, qui coûte 2,8 millions d’euros par patient, offre une promesse inédite : vivre sans saignements et sans perfusions à vie.
A retenir :
- Hemgenix est un traitement unique pour l’hémophilie B, à base de thérapie génique.
- Il est administré une seule fois par injection intraveineuse.
- Le CHU de Nantes est le premier centre européen à le proposer hors essai clinique.
- Le coût estimé est de 2,8 millions d’euros par patient.
- Les premiers résultats sont très prometteurs.
Une avancée thérapeutique inédite au service des patients atteints d’hémophilie B
Le CHU de Nantes a marqué un tournant historique dans la prise en charge de l’hémophilie avec l’administration d’Hemgenix à trois patients français. Une injection unique qui pourrait les libérer, à vie, des perfusions répétées et des hospitalisations.
Selon le site Actu.fr, le premier patient a été traité en été 2024. Depuis, aucun saignement anormal n’a été signalé après plus de six mois. Une avancée d’autant plus marquante qu’elle intervient hors essai clinique, ce qui constitue une première européenne.
“Pour moi, c’est une deuxième naissance. Je vis sans peur, sans seringues, sans compte-gouttes.”
— Témoignage d’un patient anonyme traité par Hemgenix au CHU de Nantes
Les défis persistants liés à l’hémophilie
L’hémophilie est une maladie héréditaire invalidante qui touche principalement les hommes, causée par un déficit du facteur de coagulation (le facteur IX dans le cas de l’hémophilie B). Selon la Fédération mondiale de l’hémophilie, elle affecte environ 1 garçon sur 30 000 naissances pour la forme B.
Les patients doivent subir des injections fréquentes, parfois dès l’enfance, pour compenser cette absence de facteur. Malgré les traitements, le risque hémorragique reste présent. Cette contrainte a un impact durable sur la qualité de vie et la santé mentale.
“Je n’osais plus faire du sport ou partir en vacances sans mes doses de secours. Ce traitement change tout.”
— Témoignage d’un trentenaire nantais sous traitement expérimental
Selon Pourquoidocteur.fr, ces traitements substitutifs restent contraignants, coûteux et insuffisants pour offrir une vie pleinement normale aux patients.
Hemgenix : la promesse d’une vie sans perfusion
Hemgenix change la donne. Il s’agit d’une thérapie génique autorisée récemment en Europe et en France. Son mécanisme repose sur une reprogrammation du foie afin que ce dernier produise lui-même le facteur IX.
Contrairement aux perfusions classiques, une seule injection d’Hemgenix suffit. L’efficacité observée est spectaculaire : 94 % des patients traités n’ont plus besoin de perfusions.
Selon la HAS, ce médicament représente une avancée thérapeutique majeure dans une maladie jusqu’ici traitée uniquement de manière palliative. Le CHU de Nantes est aujourd’hui l’un des cinq centres français habilités à l’administrer.
“C’est une thérapie curative, pas seulement un traitement. C’est ça qui est révolutionnaire.”
— Professeur référent au Centre d’Hémostase du CHU de Nantes
Un prix colossal, mais un coût à mettre en perspective
2,8 millions d’euros. C’est le prix estimé d’Hemgenix par patient. Cela en fait l’un des traitements les plus chers au monde, aux côtés du Zolgensma et du Zynteglo, selon Capital.fr.
Cette somme soulève des questions d’accessibilité. Peut-on justifier un tel investissement ? Oui, affirment certains experts. Car le coût d’un traitement conventionnel sur toute une vie peut largement dépasser ce montant.
Voici un tableau comparatif des coûts :
| Traitement | Coût annuel estimé | Durée | Coût total sur 30 ans | Injections nécessaires |
|---|---|---|---|---|
| Traitements classiques (facteur IX) | 150 000 € à 250 000 € | 30 ans | Jusqu’à 7,5 M € | 2 à 3 injections/semaine |
| Hemgenix | 2,8 M € | 1 fois | 2,8 M € | Une seule injection |
Selon Brad Loncar (Capital.fr), ce prix est à relativiser :
“Les traitements actuels sont aussi très chers, et les patients vivent avec la crainte permanente d’une hémorragie.”
Le CHU de Nantes, fer de lance des innovations en thérapie génique
Le Centre Régional de Traitement de l’Hémophilie du CHU de Nantes est reconnu depuis plus de 30 ans pour son expertise. Il a été le premier en Europe à déployer Hemgenix en dehors des essais cliniques, et coordonne la phase 4 du suivi post-commercialisation du traitement.
Selon le communiqué officiel du CHU, cette phase permet de vérifier la sécurité à long terme de cette thérapie révolutionnaire. Nantes devient ainsi une vitrine nationale de la médecine de précision.
“Nous avons la chance d’être au cœur d’une révolution thérapeutique mondiale. Nantes est à la pointe.”
— Retour d’expérience d’un soignant au CHU de Nantes
Ce leadership s’explique aussi par la mobilisation de multiples compétences dans un même centre : généticiens, hématologues, infectiologues, chercheurs. Tout un écosystème réuni pour offrir un soin d’excellence.
Vers une nouvelle ère pour les maladies rares ?
Si Hemgenix prouve son efficacité à long terme, il pourrait devenir un modèle de traitement pour d’autres maladies rares. Il pose aussi des défis à la politique de santé publique : comment financer ces innovations ? Faut-il revoir les critères d’évaluation coût-efficacité ?
L’espoir est là. Selon un article publié par PourquoiDocteur, les autorités sanitaires françaises suivent de près les résultats obtenus au CHU de Nantes. D’autres centres en Europe pourraient bientôt suivre l’exemple nantais.
Et vous, que pensez-vous de cette percée thérapeutique ? Seriez-vous prêt à financer une thérapie à 2,8 millions d’euros pour sauver une vie ? Partagez vos réflexions en commentaire.